Arcturus Therapeutics - Arcturus Therapeutics

Arcturus Therapeutics
Тип Общественные
Nasdaq :  ARCT
Промышленность Фармацевтическая индустрия
Основан 2013 ; 8 лет назад (2013)
Основатель Джозеф Пейн и Пад Чивукула
Штаб-квартира Сан-Диего, Калифорния, США
Действующие лица
 Джозеф Пейн (президент, генеральный директор и директор совета директоров), Падманабх Чивукула (CSO и COO), Эндрю Сассин (финансовый директор)
Продукты ARCT-810 для лечения ОТКД; получил статус орфанного препарата FDA 27 июля 2019 г .; Фаза 1 клинических испытаний на здоровых добровольцах, начатая 5 июня 2020 г., вакцина ARCT- 021 от COVID-19; Фаза 1/2 начата 22 июля 2020 г., фаза 2 начата 9 января 2021 г.
Доход Increase 21 миллион долларов (2019)
Количество работников
 124
Веб-сайт www .arcturusrx .com

Arcturus Therapeutics - американская компания, занимающаяся биотехнологией РНК-лекарств, которая занимается открытием, разработкой и коммерциализацией терапевтических средств для лечения редких и инфекционных заболеваний. Компания Arcturus разработала новую, мощную и безопасную платформу для РНК-терапии под названием LUNAR, запатентованную липидную систему доставки лекарств на основе нуклеиновых кислот, включая малую интерферирующую РНК (миРНК), информационную РНК (мРНК) , РНК для редактирования генов, ДНК, антисмысловые олигонуклеотиды ( ASO) и микроРНК .

В ассортимент продукции компании входят РНК-терапевтические препараты для лечения редких заболеваний, таких как дефицит содержания орнитин-транскарбамилазы (OTCD), и респираторных заболеваний, таких как кистозный фиброз . Вакцинные препараты включают вакцину-кандидат от COVID-19 и вакцину против гриппа на этапе доклинической разработки .

История компании

Компания Arcturus Therapeutics, основанная в 2013 году Джозефом Пейном и доктором Падом Чивукулой, находится в Сан-Диего, Калифорния, США. Основной технологической платформой компании является запатентованная система доставки, опосредованная липидными наночастицами, способная доставлять терапевтическую РНК или ДНК к клеткам-мишеням внутри тела пациента. У компании есть портфель из восьми терапевтических препаратов на основе мРНК и двух вакцин на основе мРНК в разработке.

27 июня 2019 года FDA присвоило статус орфанного препарата основному продукту-кандидату компании ARCT-810 для лечения наследственного метаболического нарушения, дефицита орнитин-транскарбамилазы (ОТКД). ОТКД - наиболее распространенное нарушение цикла мочевины, которое влияет на способность человека выводить токсичные продукты жизнедеятельности из организма. Признание орфанным лекарством присваивается лекарствам, способным лечить редкие заболевания, от которых страдают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. Лекарственные препараты, одобренные FDA и имеющие статус орфанных препаратов, получают до 7 лет эксклюзивного права на маркетинг. 13 апреля 2020 года было объявлено, что FDA США разрешило подать заявку на новый исследуемый лекарственный препарат (IND) для фазы 1b исследования у пациентов с ОТСД. Заявка на проведение клинических испытаний (CTA) для исследования фазы 1 на здоровых добровольцах была одобрена Управлением по безопасности лекарственных средств и медицинского оборудования Новой Зеландии (Medsafe). 5 июня 2020 года компания Arcturus Therapeutics объявила, что ввела своему первому здоровому добровольцу дозу ARCT-810 в фазе 1 исследования. После успеха фазы 1a прогрессирование клинической фазы продолжилось в декабре 2020 года с введением доз первым пациентам в фазе 1b клинического исследования.

Платформа

ЛУННЫЙ

Основная технологическая платформа Arcturus Therapeutics для РНК-терапии называется LUNAR - это новая липидно-опосредованная система доставки. LUNAR - это многокомпонентная система доставки лекарств, которая позволяет ученым нацеливаться на определенные клетки внутри тела и доставлять в них полезную нагрузку РНК. Как только происходит высвобождение РНК в клетку, нормальный трансляционный аппарат клетки может взаимодействовать с РНК, создавая функциональный белок с терапевтическим эффектом.

ARCT-810, главный продукт компании, использует липидно-опосредованную платформу доставки Arcturus LUNAR, предназначенную для безопасной и эффективной доставки внебиржевой матричной РНК в клетки печени. LUNAR-опосредованная доставка в печень была подтверждена в сотрудничестве с Институтом биологических исследований Солка в Ла-Хойя, Калифорния, который продемонстрировал успешную LUNAR-опосредованную доставку матричной РНК фактора IX (мРНК FIX) в печень, как сообщается в публикации в PNAS, где была подтверждена его эффективность. LUNAR - это эффективная и воспроизводимая платформа доставки мРНК LNP для потенциально лечения заболеваний, требующих замены белка. Исследователи из онкологического центра доктора медицины Андерсона также продемонстрировали уникальное применение микроРНК, доставляемых в наночастицах, с использованием платформы LUNAR в качестве нового иммунотерапевтического средства для лечения злокачественных новообразований.

STARR

Технология STARR представляет собой комбинацию самовоспроизводящейся мРНК с платформой доставки LUNAR, которая увеличивает уровень и продолжительность экспрессии терапевтического белка. Технологическая платформа STARR способна генерировать защитный иммунный ответ против инфекционных патогенов или увеличивать экспрессию терапевтических белков для предотвращения и лечения различных заболеваний. Arcturus использует технологию STARR для разработки вакцин как от COVID-19, так и отдельно от гриппа .

Продукты в разработке

Компания разрабатывает программы для новых терапевтических РНК и мРНК-вакцин, которые находятся в полной собственности и в сотрудничестве с другими фармацевтическими компаниями и академическими лабораториями.

Развитие COVID-19

LUNAR-COV19

Основная статья: ARCT-021

В ответ на пандемию COVID-19 компания Arcturus Therapeutics в партнерстве с Duke – NUS Medical School разработала вакцину против COVID-19 с использованием технологии STARR (технология STARR представляет собой комбинацию самовоспроизводящейся мРНК с платформой доставки LUNAR, которая увеличивает уровень и продолжительность экспрессии терапевтического белка). Компания также заключила партнерские отношения с Catalent и Recipharm, подрядными организациями, занимающимися разработкой и производством, для производства нескольких партий кандидатной вакцины против COVID-19 от Arcturus . Клинические испытания LUNAR-COV19 на здоровых добровольцах начались в июле 2020 года. Клинические испытания фазы 2 были одобрены в США и Сингапуре FDA и HSA, соответственно, в декабре 2020 года.

Arcturus заключил соглашения о разработке и поставке с Советом по экономическому развитию Сингапура и соглашения о поставках с Министерством здравоохранения Израиля для LUNAR-COV19.

Следующие поколения

Основная статья: ARCT-154

2 августа 2021 года ARCT-154 начал клинические испытания во Вьетнаме для разработки следующего поколения. На следующий день Arcturus Therapeutics объявила, что заявка на одобрение фазы I / II клинических испытаний в Сингапуре называется ARCT-165. Также применение ARCT-154 для фазы I / II.

LUNAR-OTC

Полностью находящееся в собственности мРНК лекарство для лечения дефицита орнитин-транскарбамилазы, опасного для жизни генетического заболевания, вызванного нехваткой безрецептурного фермента в клетках печени. Безрецептурные препараты могут вызвать судороги, кому и смерть у нелеченных пациентов. В настоящее время нет лекарства от дефицита безрецептурных препаратов. В 2019 году LUNAR-OTC получила статус орфанного препарата FDA . Клинические испытания Lunar OTC на пациентах начались в июне 2020 года. В декабре 2020 года началась клиническая фаза 1b LUNAR-OTC с дозирования пациентам.

ЛУНАР-CF

LUNAR-CF - это проект в сотрудничестве с Фондом кистозного фиброза по лечению муковисцидоза .

ЛУННЫЙ ГРИПП

100% программа для защиты от вируса гриппа. Arcturus объединяет свою технологию самовоспроизводящейся мРНК STARR с LUNAR для разработки профилактической вакцины против гриппа.

LUNAR-GSD 

LUNAR-GSD - это проект в сотрудничестве с Ultragenyx по лечению болезни накопления гликогена III типа .

ЛУННЫЙ-Редкий

LUNAR-Rare - это проект в сотрудничестве с Ultragenyx по разработке терапевтических кандидатов для определенных целей редких заболеваний.

LUNAR-HBV

LUNAR-HBV - это проект в сотрудничестве с Janssen по разработке лекарств для лечения вирусной инфекции гепатита B.

ЛУНАР-НАШ

LUNAR-NASH - это проект в сотрудничестве с Takeda по разработке лекарств для лечения неалкогольного стеатогепатита (НАСГ) и других желудочно-кишечных расстройств.

ЛУНАР-РПЛ

LUNAR-RPL - это проект в сотрудничестве с Synthetic Genomics по разработке улучшенной технологии для вакцин и терапевтических средств.

LUNAR-AH

LUNAR-AH - это проект в сотрудничестве с Synthetic Genomics по разработке профилактических вакцин против инфекционных заболеваний.

использованная литература

внешние ссылки