Специальные препараты в США - Specialty drugs in the United States

Специальные препараты или специальные фармацевтические препараты являются недавним назначением лекарственных препаратов, которые классифицируются как высокая стоимость, высокая сложность и / или высокой ощупь . Специализированные препараты часто представляют собой биологические препараты - «препараты, полученные из живых клеток», которые вводятся путем инъекций или инфузий (хотя некоторые из них являются пероральными). Они используются для лечения сложных или редких хронических заболеваний , таких как рак , ревматоидный артрит , гемофилия , ВИЧ псориаз , воспалительное заболевание кишечника и гепатит С . В 1990 году на рынке было 10 специальных лекарств, в середине 1990-х их было менее 30, к 2008 году их было 200, а к 2015 году - 300. Лекарства часто определяются как специальные, потому что их цена намного выше, чем у неспециализированные препараты. Medicare определяет любой лекарственный препарат, договорная цена на который составляет 670 долларов в месяц или более, как специальный препарат, который относится к специальному уровню, требующему более высокой доли участия пациента в расходах. Лекарства также считаются специальными, когда есть особые требования к обращению или препарат доступен только через ограниченную сеть распространения. К 2015 году «на специализированные лекарства приходилась треть всех расходов на лекарства в США, по сравнению с 19 процентами в 2004 году и приближающимися к 50 процентам в следующие 10 лет», по данным IMS Health , отслеживающего рецепты. Согласно статье 2010 года в Forbes , специальные лекарства от редких заболеваний стали дороже, «чем кто-либо мог себе представить», и их успех пришел «в то время, когда традиционный фармацевтический бизнес по продаже лекарств в массы» находился «в упадке». В 2015 году анализ, проведенный The Wall Street Journal, показал, что большая надбавка связана с воспринимаемой ценностью лечения редких заболеваний, которые обычно очень дороги по сравнению с лечением более распространенных заболеваний.

Определение и общие характеристики

Чтобы лекарства были классифицированы Magellan Rx Management как специализированные, лекарства должны иметь высокую стоимость, высокую сложность или сложность. Специализированные фармацевтические препараты определяются как «дорогостоящие пероральные или инъекционные препараты, используемые для лечения сложных хронических состояний». Согласно статье 2013 года в Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy о возрастающей роли специальных лекарств в лечении хронических состояний и их стоимости, лекарства чаще всего определяются как специальные, потому что они дороги. Другие критерии, используемые для определения лекарственного средства как специализированного, включают «биологические препараты, необходимость инъекции или инфузии лекарства, требование особого обращения или доступность лекарства только через ограниченную сеть распространения». Цена на специальные лекарства по сравнению с неспециализированными лекарствами очень высока: «более 1000 долларов за 30-дневный запас».

Специальные лекарства охватывают более сорока терапевтических категорий и особых болезненных состояний, включая более 500 лекарств.

Фогенберг утверждает, что не существует стандартного определения специального препарата, что является одной из причин, по которой с ними трудно справиться. «[T] шланги фармацевтических препаратов, которые обычно требуют особого обращения, администрирования, уникального управления запасами, а также высокого уровня мониторинга пациентов и поддержки потребителей с конкретными хроническими состояниями, острыми событиями или комплексными методами лечения, а также обеспечивают комплексные услуги по обучению пациентов и координацию с пациент и врач ".

Высокая цена

Лекарства обычно считаются специальными, потому что они дорогие. Они стоят дорого "как в целом, так и в расчете на одного пациента". Дорогие лекарства обычно стоят более 1000 долларов за 30-дневный запас. Программа Medicare Part D «определяет специальное лекарство как лекарство, которое стоит более 600 долларов в месяц». Большинство рецептов, выписанных лицензированной Пенсильванией Philidor Rx Services , специализированной онлайн-аптекой с доставкой по почте, которая в основном продавала дорогие лекарства Valeant Pharmaceuticals International Inc напрямую пациентам и обрабатывала страховые претензии от имени клиентов, таких как Solodyn , Jublia и Третиноин считается специальным лекарством.

Высокая сложность

Специализированные препараты сложнее в производстве. Это «очень сложные лекарства, обычно основанные на биологии, которые структурно имитируют соединения, обнаруживаемые в организме». Специальные лекарства часто являются биологическими препаратами - «препаратами, полученными из живых клеток», но биологические препараты «не всегда считаются специальными препаратами». Биопрепараты »могут производиться методами биотехнологии и другими передовыми технологиями. Генные и клеточные биопрепараты, например, часто находятся на переднем крае биомедицинских исследований и могут использоваться для лечения различных заболеваний, для которых нет других методов лечения. доступны."

«В отличие от большинства лекарств, которые синтезируются химическим путем и их структура известна, большинство биологических препаратов представляют собой сложные смеси, которые нелегко идентифицировать или охарактеризовать. Биологические продукты, в том числе произведенные с помощью биотехнологии, как правило, чувствительны к нагреванию и подвержены микробному заражению. необходимо использовать принципы асептики на начальных этапах производства, что также отличается от большинства обычных лекарств. Биологические продукты часто представляют собой передовые биомедицинские исследования и со временем могут предложить наиболее эффективные средства для лечения различных заболеваний. медицинские заболевания и состояния, для которых в настоящее время не существует других методов лечения ".

-  Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США

Согласно данным Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), биопрепараты или

«Биологические продукты включают широкий спектр продуктов, таких как вакцины, кровь и компоненты крови, аллергены, соматические клетки, генная терапия, ткани и рекомбинантные терапевтические белки. Биологические препараты могут состоять из сахаров, белков или нуклеиновых кислот или их сложных комбинаций. вещества или могут быть живые существа, такие как клетки и ткани. Биологические препараты выделяются из множества природных источников - человека, животных или микроорганизмов ... »

-  Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США

Высокое прикосновение

Некоторые специальные препараты могут быть пероральными или инъекционными препаратами для самостоятельного приема. Другие могут вводиться профессионально или вводиться инъекциями / инфузиями. Чтобы контролировать побочные эффекты и обеспечить соблюдение режима лечения, обычно требуется внимательное отношение к пациенту. Специальное обращение и распределение также необходимы для обеспечения надлежащего приема лекарств. Управление пациентами со специальными лекарствами должно быть одновременно высокотехнологичным и интерактивным, или уходом, ориентированным на пациента, с «большим количеством личного времени, более личными связями». Уход, ориентированный на пациента, определяется Институтом медицины как «уход, уважающий и отвечающий индивидуальным предпочтениям, потребностям и ценностям пациента».

Пациентам может быть «трудно принимать лекарства специального назначения без постоянной клинической поддержки».

Ограниченная доступность

Специальные лекарства могут иметь особые требования к процедурам обращения и введения, включая необходимость наличия контролируемой среды, такой как высокоспециализированный контроль температуры, чтобы гарантировать целостность продукта. Часто они доступны только через ограниченную сеть распространения, например, в специальной аптеке. Специализированные препараты могут быть «сложной задачей для поставщиков услуг».

Редкие и сложные заболевания

Специальные препараты могут принимать «относительно небольшие группы пациентов со сложными заболеваниями».

История

«Специализированные аптеки уходят корнями в 1970-е годы, когда они начали поставлять лекарства с регулируемой температурой для лечения рака, ВИЧ, бесплодия и гемофилии».

«По данным IMS Health, бизнес рос по мере того, как пациентам становилось все больше лекарств для инъекций, а страховщики стремились контролировать расходы пациентов с хроническими заболеваниями. обработки или иметь потенциально опасные побочные эффекты, которые требуют их принятия в рамках программы управления ».

-  Bloomberg 2015.

По данным The American Journal of Managed Care , в 1990 году на рынке было 10 специальных лекарств. По данным Национального центра биотехнологической информации , к середине 1990-х на рынке было менее 30 специализированных лекарств, но к 2008 году их число увеличилось до 200.

Специальные лекарства также могут быть обозначены как орфанные лекарства или ультра-орфанные лекарства в соответствии с Законом США о орфанных лекарствах от 1983 года . Это было принято для облегчения разработки орфанных лекарств - лекарств от редких заболеваний, таких как болезнь Хантингтона , миоклонус , боковой амиотрофический склероз , синдром Туретта и мышечная дистрофия, от которых страдает небольшое количество людей, проживающих в Соединенных Штатах.

Не все специальные препараты являются орфанными препаратами. Согласно Thomson Reuters в их публикации 2012 года «Экономическая сила орфанных лекарств», инвестиции в исследования и разработки орфанных лекарств увеличились частично после того, как Конгресс США принял Закон о орфанных лекарствах, дающий дополнительную монополию на лекарства от «орфанных болезней». это затронуло менее 200 000 человек в стране. Подобные акции возникли и в других регионах мира, многие из которых были вызваны «громким благотворительным финансированием». Согласно статье 2010 года в Forbes , до 1983 года фармацевтические компании в основном игнорировали редкие заболевания и сосредоточивались на лекарствах, от которых страдали миллионы пациентов.

Термин специальные лекарства использовался еще в 1988 году в статье New York Times о приобретении компанией Eastman Kodak компании Sterling Drug Inc. , расположенной в Нью-Йорке , производителя специальных лекарств, а также многих других продуктов. Когда Shire Pharmaceuticals приобрела BioChem Pharma в 2000 году, они создали специализированную фармацевтическую компанию. К 2001 году Shire была одной из самых быстрорастущих специализированных фармацевтических компаний в мире.

К 2001 году специализированная аптека CVS ProCare стала «крупнейшим интегрированным розничным / почтовым поставщиком специализированных аптечных услуг» в Соединенных Штатах. В 2002 году она была объединена с их компанией по управлению льготами в аптеках PharmaCare. В своем годовом отчете за 2001 год CVS ожидала, что «рынок специализированных аптек на сумму 16 миллиардов долларов» будет расти «даже более быстрыми темпами, чем традиционные аптеки, в значительной степени благодаря устойчивому потоку биотехнологические препараты ». К 2014 году CVS Caremark, Express Scripts и Walgreens составляли более 50% рынка специализированных лекарств в США.

Когда в период с 2000 по 2010 год на рынок впервые вышло все большее количество препаратов для онкологии полости рта, большая часть онкологической помощи оказывалась в онкологических клиниках по месту жительства. К 2008 году было разработано множество других лекарств для лечения рака, и разработка лекарств превратилась в многомиллиардную отрасль.

В 2003 году Medicare отпускаемых по рецепту лекарств, улучшения и модернизации Закон был принят, крупнейший капитальный ремонт медицинской помощи в программы общественного здравоохранения 38-летнюю историю, включенные Medicare Part D в Правах пользу для отпускаемых по рецепту лекарств , за счет налоговых льгот и субсидий. В 2004 году Центры услуг Medicare и Medicaid (CMS) США подготовили отчет об окончательном руководстве по доступу к покрытию лекарств, в соответствии с которым они включили категорию специальных лекарств в формуляр рецептурных лекарств. В то время рекомендации CMS включали четыре уровня: уровень 1 включает предпочтительные генерики, уровень 2 включает предпочтительные бренды, уровень 3 включает нежелательные бренды и дженерики, а уровень 4 включает специальные препараты. К 1 января 2006 г. вступила в силу спорная часть D. Medicare . Это было массовое расширение предоставления федеральным правительством покрытия рецептурных лекарств ранее незастрахованным американцам, особенно пожилым людям. В 2006 году в Соединенных Штатах не было стандартной номенклатуры, поэтому продавцы могли называть план как угодно и покрывать любые лекарства, которые они хотели.

К 2008 году в большинстве планов приема рецептурных лекарств в Соединенных Штатах использовались специальные категории лекарств, а в некоторых существовал отдельный уровень льгот для инъекционных препаратов. Участие бенефициара в расходах на лекарства этих уровней было выше.

К 2011 году в Соединенных Штатах все большее количество планов медицинского страхования Medicare Part D, которые обычно включают общие, предпочтительные и нежелательные уровни с сопутствующей ставкой разделения затрат или сооплаты, добавили «дополнительный уровень для высоких - дорогостоящие препараты, относящиеся к категории специализированных ».

К 2014 году в Соединенных Штатах на новом рынке медицинского страхования - вслед за введением в действие Закона США о доступном медицинском обслуживании , также известного как Obamacare - в большинстве планов медицинского страхования был четырех- или пятиуровневый формуляр рецептурных лекарств со специальными лекарствами в самых высоких из них. ярусы.

AARP

Согласно отчету AARP 2015, «все, кроме 4 из 46 терапевтических категорий специализированных лекарственных препаратов, имели среднегодовой рост розничных цен, который превысил уровень общей инфляции в 2013 году. Рост цен по терапевтическим категориям составил от 1,7 процента до 77,2 процента».

Стратегии оценки и снижения рисков (REMS)

27 сентября 2007 президент Джордж Буш внес изменения в Закон о 2007 изменений пищевых продуктов и медикаментов (FDAAA) санкционировать FDA требует оценки рисков и стратегии смягчения последствий (REMS) на лекарства , если это необходимо , чтобы свести к минимуму риски , связанные с некоторыми наркотиками» . Эти лекарства были отнесены к категории специальных лекарств и требуются в специализированных аптеках. Когда FDA одобряет новый лекарственный препарат, им может потребоваться программа REMS, которая «может содержать любую комбинацию из 5 критериев: руководство по лекарствам, план коммуникаций, элементы для обеспечения безопасного использования, система внедрения». , и График подачи оценок "." В 2010 году 48% всех новых молекулярных объектов и 60% всех одобренных новых специализированных лекарств требовали программы REMS. "Механизмы снижения рисков могут включать" использование специализированных партнеров по сбыту », специальная аптека.

Прорыв в терапии

В 2013 году FDA представило революционную программу назначения терапии, которая сократила процесс разработки новых методов лечения на несколько лет. Это означало, что FDA могло «выводить на рынок важные лекарства на основе очень многообещающих результатов фазы 2, а не фазы 3». Вскоре после вступления в силу закона ивакафтор в январе 2013 года стал первым препаратом, получившим статус революционной терапии.

3 февраля 2015 в Нью-Йорк Pfizer препарат «s Ibrance был одобрен через ФД Прорыв терапии программы назначения в качестве лечения распространенного рака молочной железы. Его можно заказать только в специализированных аптеках по цене «9850 долларов в месяц или 118 200 долларов в год». Согласно заявлению нью-йоркской компании Pfizer, цена «не является стоимостью, которую платит большинство пациентов или плательщиков», так как большинство рецептов отпускаются в рамках планов медицинского страхования, в которых оговариваются скидки на лекарства или предусматриваются ценовые льготы, предписанные правительством.

Тенденции в расходах в США

Согласно Express Scripts,

«Ландшафт аптек [в Соединенных Штатах] претерпел серьезные изменения, и бюджетные последствия для плательщиков медицинских услуг были значительными. Расходы на лекарства, отпускаемые по рецепту, в США увеличились на 13,1% в 2014 году - самый большой годовой рост с 2003 года - и это в значительной степени было обусловлено беспрецедентным увеличением расходов на специальные лекарства на 30,9%. Использование традиционных лекарств осталось на прежнем уровне (-0,1%), в то время как использование специальных лекарств увеличилось на 5,8%. Однако наибольшим фактором, способствовавшим увеличению расходов, было повышение цен на эти категории лекарств - 6,5% для традиционных и 25,2% для специализированных. В то время как специальные лекарства составляют лишь 1% от всех рецептов в США, на эти лекарства приходилось 31,8% всех расходов на лекарства в 2014 году - рост с 27,7% в 2013 году ».

-  Отчет о тенденциях в употреблении экспресс-сценариев

К 2015 году «специализированные лекарства составляют треть всех расходов на лекарства в Соединенных Штатах, по сравнению с 19 процентами в 2004 году и приближающимися к 50 процентам в следующие 10 лет, по данным IMS Health, отслеживающего рецепты». В 2005 году объем продаж специализированных аптек составил 20 миллиардов долларов. К 2014 году он вырос до «78 миллиардов долларов в продажах». В Канаде к 2013 г. «на лекарства специального назначения приходилось менее 1,3 процента всех рецептурных препаратов в Канаде, но на них приходилось 24 процента общих расходов Канады на лекарства, отпускаемые по рецепту».

Когда Рэнди Вогенберг из Института интегрированного здравоохранения в Массачусетсе и соруководитель инициативы Midwest Business Group в 2003 году начал исследовать специальные лекарства, это «не замечалось». К 2009 году стоимость специальных лекарств стала расти вдвое, и у плательщиков, таких как работодатели, возникли вопросы. Фогенберг заметил, что к 2014 году реформа здравоохранения изменила ситуацию с лекарствами специального назначения. Происходит переход от рынка, основанного преимущественно на клинической перспективе, к тому, где на первое место ставится экономика, а на втором месте - клиническая практика.

Многие факторы способствуют продолжающемуся росту цен на специальные препараты. Разработка специальных лекарств не только стоит дороже, но и требует больше времени для разработки, чем разработка других крупных фармацевтических препаратов (см. « Разработка лекарств» ). Кроме того, для лечения редких или трудноизлечимых заболеваний часто бывает меньше вариантов. Это приводит к снижению конкуренции на рынке этих лекарств из-за патентной защиты, которая позволяет этим фирмам действовать как монополисты (см. Закон о конкуренции цен на лекарства и восстановлении срока действия патентов ). Из-за отсутствия конкуренции политика, ограничивающая цены на других рынках, может быть неэффективной или даже контрпродуктивной при применении к специальным лекарствам.

Высокие цены на специализированные препараты - проблема как для пациентов, так и для плательщиков. Пациенты часто испытывают трудности с оплатой этих лекарств, что может привести к отсутствию доступа к лечению. Специальные лекарства сейчас настолько дороги, что приводят к увеличению страховых взносов. Контроль над ценами на специальные лекарства потребует исследований для определения эффективных вариантов политики, которые могут включать: уменьшение регулирования, ограничение патентной защиты, разрешение на переговоры по ценам на лекарства с помощью Medicare или ценообразование на лекарства в зависимости от их эффективности.

Определение плательщика страховки

В Соединенных Штатах плательщики частного страхования будут отдавать предпочтение более дешевому агенту, предпочитающему генерики и биоаналоги более дорогим специальным лекарствам, если для них нет обоснования, прошедшего экспертную оценку или основанного на доказательствах.

Согласно отчету Sun Life Financial за 2012 год, средняя стоимость заявок на специальные лекарства составила 10 753 доллара по сравнению с 185 долларами для неспециализированных лекарств, и стоимость специальных лекарств продолжает расти. При таких высоких ценах к 2012 году на специализированные препараты приходилось 15-20% требований о возмещении стоимости рецептурных лекарств.

Группы защиты интересов пациентов, лоббирующие оплату специальных лекарств, включают Альянс за доступ пациентов (AfPA), созданный в 2006 году и который, согласно статье 2014 года в Wall Street Journal, «представляет врачей и в значительной степени финансируется фармацевтической промышленностью. в их число входят производители фирменных лекарств и биотехнологии, но некоторые, такие как Pfizer и Amgen, также разрабатывают биоаналоги ».

В 2013 году директор AfPA Дэвид Чарльз опубликовал статью о специальных лекарствах, в которой он согласился с выводами Бюджетного управления Конгресса о том, что расходы на рецептурные лекарства «сокращают расходы в других областях расходов на здравоохранение». Он заметил, что цены на специальные лекарства настолько высоки, что многие пациенты не выписывают рецепты, что приводит к увеличению серьезных проблем со здоровьем. В его статье упоминались специальные лекарства, такие как «новые лекарства от рака, специально разработанные для пациентов с определенными генетическими маркерами». Он объяснил высокую стоимость этих «индивидуализированных лекарств, основанных на диагностических исследованиях; и« биопрепаратов », или лекарств, созданных с помощью биологических процессов, а не синтезированных химическим путем, как большинство фармацевтических препаратов». Он утверждал, что должно быть небольшое увеличение доплаты за более широкое использование лекарств более низкого уровня, чтобы позволить более низкую доплату для тех, кому «требуются дорогостоящие лекарства специального назначения».

Лучшие классы специальной терапии и средняя стоимость рецептов

Согласно отчету Express Scripts Drug Trend за 2014 год, наиболее значительный рост отпускаемых по рецепту лекарств в США в 2014 году был обусловлен «ростом инфляции и использования гепатита С и комбинированных лекарств». «Если исключить эти два терапевтических класса, общие расходы на лекарства увеличились бы только на 6,4%.

Стоимость «трех основных курсов специальной терапии - воспалительных состояний, рассеянного склероза и онкологии - составила 55,9% расходов на все специализированные лекарства, выставленные в счет аптеки в 2014 году. В 2014 году США потратили на лекарства от гепатита С на 742,6% больше, чем Так и было в 2013 году; этот терапевтический класс не входил в десятку лучших специализированных классов в 2013 году.

Специализированные аптеки

По мере того, как рынок требовал специализации в распределении лекарств и клиническом управлении комплексной терапией, развивалась специализированная фармацевтика (SP). ?? К 2001 году специализированная аптека CVS ProCare стала «крупнейшим интегрированным розничным / почтовым поставщиком специализированных аптечных услуг» в Соединенных Штатах. В 2002 году он был объединен с их компанией по управлению льготами в аптеках, PharmaCare, чтобы в своем годовом отчете за 2001 год CVS ожидала, что «рынок специализированных аптек стоимостью 16 миллиардов долларов» будет расти «даже более быстрыми темпами, чем традиционные аптеки, в значительной степени благодаря устойчивому потоку биотехнологические препараты ». К 2014 году CVS Caremark, Express Scripts и Walgreens составляли более 50% рынка специализированных лекарств в США.

В 2005 году объем продаж специализированных аптек составил 20 миллиардов долларов. К 2014 году он вырос до «78 миллиардов долларов в продажах».

Специализированные аптеки появились в результате неудовлетворенных потребностей. По данным Национальной комплексной онкологической сети, «основными задачами специализированных аптек являются обеспечение надлежащего использования лекарств, максимальное соблюдение режима приема лекарств, повышение удовлетворенности пациентов за счет прямого взаимодействия с профессионалами в области здравоохранения, минимизация затрат и оптимизация результатов фармацевтической помощи и предоставления информации. ".

McKesson Specialty Care Solutions, подразделение McKesson Corporation, является «одним из крупнейших дистрибьюторов специальных лекарств, биопрепаратов и ревматологических препаратов для специализированных клиник в общинах». Это «лидер в разработке, внедрении и управлении утвержденными FDA стратегиями оценки рисков и смягчения последствий (REMS) для производителей». Например, по заказу ProStrakan Group plc, международная фармацевтическая компания, базирующаяся в Великобритании, работает с McKesson Specialty Care Solutions для администрирования своей одобренной FDA программы оценки рисков и стратегии снижения рисков (REMS) для Abstral .

Аккредитация специализированных аптек URAC «обеспечивает внешнюю проверку качества управления специализированными аптеками и обеспечивает процессы, ориентированные на непрерывное улучшение качества (CQI), которые улучшают работу и повышают соответствие нормативным требованиям».

Специализированные фармацевтические препараты или биопрепараты составляют значительную часть рынка лечения, но все же необходимо проделать дополнительную работу для управления расходами. Определение биопрепаратов было описано как вопрос перспективы, с разницей между химиками, врачами, плательщиками, микробиологами и регулирующими органами. Плательщик может определять биологический препарат по стоимости, в то время как биохимик может смотреть на состав и структуру, а поставщик - на средства доставки или воздействия на организм. FDA обычно определяет биопрепараты как «широкий спектр продуктов, [которые] ... могут состоять из сахаров, белков или нуклеиновых кислот или сложных комбинаций этих веществ, или могут быть живыми существами, такими как клетки и ткани. изолированы из различных природных источников - человека, животных или микроорганизмов - и могут быть получены с помощью методов биотехнологии и других передовых технологий ».

Из-за сложности, риска побочных эффектов и аллергических реакций, связанных с биологическими препаратами, лечение очень важно для безопасности пациентов. Управление включает такие области, как обучение пациентов и соблюдение режима приема лекарств. Эти лекарства часто требуют очень специфических условий хранения и контроля температуры, уровня возбуждения и надлежащего восстановления лекарства. Из-за высокого риска ошибки и нежелательных явлений требуется организация родовспоможения, особенно при инъекции или инфузии некоторых биологических препаратов. Такие биопрепараты часто кодируются таким образом, что возмещение затрат связывается с доставкой поставщиком - либо специализированным фармацевтом, либо поставщиком медицинских услуг, обладающим такими навыками. Поскольку все больше биопрепаратов разрабатывается для самостоятельного приема, фармацевты поддерживают управление этими лекарствами. Они звонят, чтобы напоминать пациентам о необходимости пополнения запасов, проводить обучение пациентов, следить за пациентами на предмет нежелательных явлений и работать с учреждениями первичного звена, чтобы контролировать результаты лечения. 

Высокая стоимость специализированных фармацевтических препаратов - одна из их определяющих характеристик; Таким образом, сдерживание затрат стоит на первом месте в списке всех игроков на арене. Для биопрепаратов, назначаемых врачом, сдерживание затрат часто достигается за счет оптовых закупок биологических препаратов по сниженным ценам, формуляров, ступенчатой ​​терапии для попытки другого лечения перед началом биопрепаратов и административных сборов страховщиками, чтобы не дать врачам искусственно завышать запрашиваемое возмещение от страховых компаний. Сдерживание затрат на самостоятельно вводимые биопрепараты, как правило, достигается за счет требования разрешения на прописывание этих лекарств и оформления льгот, таких как совместное страхование для разделения затрат.

Закон о лечении 21 века, который касался ускоренного утверждения специальных фармацевтических препаратов, был особенно полезен для работы с разработкой биопрепаратов второго цикла (которые можно было бы легче понять как «общие биопрепараты», хотя их не существует). Дебаты вокруг закона подняли некоторые важные вопросы об эффективности биопрепаратов и их продолжающейся высокой стоимости. Некоторые призывают страховщиков оплачивать производителям только стоимость производства до тех пор, пока польза от этих биопрепаратов не будет доказана в долгосрочной перспективе, заявляя, что страховщики не должны нести полную стоимость продуктов, которые могут быть ненадежными или иметь лишь ограниченную эффективность.

Достижение этого потребует проведения исследований, оценивающих ценность, например сравнительных исследований эффективности, и использования этих исследований для определения цен. Сравнительная эффективность позволит изучить все аспекты использования биопрепаратов, от результатов, таких как клиническая польза и потенциальный вред, до эффективности применения, пользы для общественного здравоохранения и производительности пациентов после лечения. Это новое направление в управлении высокими затратами на специализированные фармацевтические препараты, и оно не лишено проблем. Одним из препятствий является строгое регулирование Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) относительно того, что производители фармацевтических препаратов могут сообщать общественности, ограничивая это общение, например, формулярными комитетами по управляемой помощи. Кроме того, исследования, как правило, строятся с использованием наблюдательного дизайна, а не как рандомизированные контролируемые испытания, что ограничивает их полезность для практического применения.

Трудности, возникающие при соблюдении пациентом режима приема специализированных фармацевтических препаратов, также ограничивают доступность данных о реальных исходах для биопрепаратов. В 2016 году реальные данные, оценивающие эффективность биопрепаратов, были общедоступными только для множественной миеломы через ICER (где цены на биопрепараты были завышены из-за их исходов) и для лечения гепатита С (которое обеспечило высокий уровень излечения - 90% - для пациентов со здоровьем). -инфицирован ВИЧ и гепатитом C) через Curant Health. Эти исследования показывают, насколько полезным может стать ценообразование на основе ценности для сдерживания затрат на местах. Хорошей новостью является то, что в настоящее время проводятся исследования эффективности биопрепаратов с целью предоставить больше этих данных.

Регулирование

Биопрепараты или биологические продукты для использования людьми регулируются Центром оценки и исследований биологических препаратов (CBER) под надзором Управления медицинских продуктов и табака Управления по контролю за продуктами и лекарствами США, который включает Закон об общественном здравоохранении и Федеральное управление по контролю за продуктами питания, Закон о лекарственных и косметических средствах . «CBER защищает и укрепляет здоровье населения, обеспечивая безопасность, эффективность и доступность биологических продуктов для тех, кто в них нуждается. CBER также предоставляет общественности информацию, способствующую безопасному и надлежащему использованию биологических продуктов».

Участники специализированного рынка

В специализированных лекарствах участвует множество участников, включая работодателя, план медицинского страхования, менеджера по льготам в аптеке, и неясно, кто должен отвечать за контроль затрат и наблюдение за медицинской помощью. Аптеки обычно покупают продукт у оптовика и продают его (Buy & Bill) пациенту и предоставляют основную информацию об употреблении наркотиков и консультации. По словам Марии Хардин, вице-президента по обслуживанию пациентов Национальной организации по редким заболеваниям , альянса добровольных групп по защите здоровья и защиты интересов пациентов, работающих с редкими заболеваниями, «по мере роста стоимости лекарств управление финансовой стороной дела усложняется. .. Вопросы варьируются от Medicare Part D до многоуровневых льгот, предварительных разрешений и отсутствия льгот. Этим пациентам нужна аптека, обладающая опытом и весом, чтобы сражаться за них. Если пациент не получает лечения, специализированная аптека не получает зарплату ".

Alexion Pharmaceuticals была одним из пионеров в использовании бизнес-модели разработки лекарств для борьбы с редкими заболеваниями. «Знание стоимости специальных лекарств, а также собственных запасов - это дело Alexion». Поскольку другие крупные фармацевтические компании, как правило, игнорировали эти рынки, у Alexion поначалу была минимальная конкуренция. Страховые компании обычно были готовы платить высокие цены за такие лекарства; Поскольку лекарства нужны немногим их клиентам, высокая цена не оказывает существенного влияния на расходы страховых компаний. Таким образом, Alexion стремится к более сильной позиции на прибыльном рынке редких заболеваний и готов заплатить премию, чтобы получить эту позицию. Рынок редких заболеваний считается желательным, потому что у страховщиков минимальный мотив для отказа в удовлетворении исков (из-за небольшого количества пациентов) и они не могут договориться о более выгодных ценах на лекарства из-за отсутствия конкуренции. По состоянию на май 2015 года Alexion в настоящее время добивается одобрения своего второго препарата Strensiq. Он будет использоваться для лечения гипофосфатазии, редкого нарушения обмена веществ. В 2015 году Alexion подсчитал, что Synageva, ее специальный препарат от дефицита лизосомальной кислотной липазы , смертельного генетического заболевания, в конечном итоге может иметь годовые продажи более 1 миллиарда долларов.

Такие компании, как Magellan RX Management, предоставляют «единый источник для оперативного управления уходом за пациентами для контроля побочных эффектов, поддержки пациентов и обучения для обеспечения соблюдения режима или продолжения лечения, а также специализированного обращения и распределения лекарств непосредственно пациенту или поставщику медицинских услуг. могут быть покрыты медицинским или аптечным пособием ".

Согласно статье, опубликованной в журнале Pharmacoeconomics в 2014 году , «профессиональные аптеки сочетают отпуск лекарств с клиническим лечением заболеваний. Их услуги используются для улучшения результатов лечения пациентов и содержат расходы на специализированные фармацевтические препараты. Они могут быть частью независимых аптек. , розничные аптечные сети, оптовые торговцы, управляющие льготами в аптеках или медицинские страховые компании. В течение последних нескольких лет плательщики переходили к обязательству бенефициаров получать самоуправляемых агентов из специализированных аптек по контракту, ограничивая выбор приемлемых поставщиков специализированных аптек (SPP). ) для обслуживания пациентов ".

Планы медицинского страхования и менеджеры по выплате пособий в аптеке

Организации управляемого медицинского обслуживания заключают договор с поставщиками специализированных аптек. «Организации управляемого медицинского обслуживания (MCO) используют различные стратегии для управления использованием и расходами. Например, 58% из 109 опрошенных MCO имеют предварительные разрешения на специализированные методы лечения РС». Академии Managed Care Фармация (AMCP) обозначает продукт как лекарственное средство специальности , если «[я] т требует сложный или необычный процесс доставки пациенту (подготовка, обработка, хранение, инвентаризация, распределения, оценки рисков и стратегии смягчения последствий ( REMS) программы, сбор данных или администрирование) или ведение пациентов до или после введения (системы мониторинга, болезни или терапевтической поддержки) ». Планы медицинского страхования считают «высокую стоимость» (в среднем минимальные ежемесячные расходы в размере 1200 долларов США) определяющим фактором при выборе специального препарата.

Независимые специализированные аптеки

Том Вестрих из Сент-Луиса, штат Миссури, специализированная аптека Centric Health Resources, описал, как их специализированные препараты лечат ультра-сиротские заболевания с общим числом пациентов в 20 000 человек по всей стране.

Розничные аптеки

В первую десятку специализированных аптек в 2014 году вошли CVS Specialty - материнская компания CVS Health с продажами 20,5 млрд долларов, Accredo Express Scripts - 15 млрд долларов, Walgreens Specialty от Walgreens Boots Alliance - 8,5 млрд долларов, OptumRx UnitedHealth Group - 2,4 млрд долларов, Diplomat Аптека в $ 2.1B, Катамаран 'BriovaRx s в $ 2.0B, Specialty премьер Therapeutics в Prime Therapeutics на $ 1,8 млрд, Omnicare ' s Сценарии Advanced Care в $ 1.3B, Humana «s RightsourceRx в $ 1,2 млрд, Avella в $ 0.8B. В 2014 году объем продаж всех других специализированных аптек составил 22,4 млрд долларов США, а общая сумма продаж составила 78 млрд долларов США.

Больницы и врачи

В 2010 году в США был принят новый закон о здравоохранении, который имел непредвиденные последствия. В силу закона 2010 года, фармацевтические компании , такие как Genentech сообщили , детские больницы , что они больше не будут получать скидки на некоторые лекарства от рака , таких как бесхозных препаратов Авастин , Герцептин , Ритуксан , Тарцева или Activase . Это стоило больницам миллионов долларов.

Ведутся споры о том, следует ли использовать специализированные препараты в качестве медицинской или фармацевтической выгоды. Инфекционные или инъекционные лекарства обычно покрываются медицинским страхованием, а пероральные лекарства покрываются льготами аптек. Лекарства, вводимые самостоятельно, тоже могут быть. «Многие биопрепараты, такие как химиотерапевтические препараты, вводятся в кабинете врача и требуют тщательного контроля, что еще больше увеличивает расходы». Химиотерапия обычно доставляются внутривенно , хотя ряд агентов могут быть введены перорально (например , специальные препараты, мелфалан (торговое название Алкеран), бусульфаном , капецитабина ). Delcath Systems, Inc. (NASDAQ: DCTH), специализированная фармацевтическая и медицинская компания, производит мелфалан.

К 2011 году пероральные препараты для онкологических больных составляли примерно 35% от всех онкологических препаратов. До увеличения количества оральных онкологических препаратов в общинных онкологических центрах проводилось химиотерапевтическое лечение, проводимое в офисе . В то время «большинство местных онкологических практикующих не знали о процессе прописывания и получения лекарств, покрываемых аптечным пособием» и «обычные розничные аптечные сети были плохо подготовлены к хранению пероральных онкологических агентов и не были созданы для предоставить консультации, которые часто сопровождают прием этих лекарств ".

Доля на национальном рынке США

По данным IMS Health, «расходы на специализированные фармацевтические препараты растут и, как ожидается, вырастут примерно с 55 миллиардов долларов в 2005 году до 1,7 триллиона долларов в 2030 году, согласно данным Ассоциации управления фармацевтическими услугами. Это отражает увеличение с 24% от общих расходов на лекарства в 2005 году. примерно до 44% от общих расходов на лекарства в рамках плана здравоохранения в 2030 году ».

Слияния и поглощения специализированных аптек

В то время как CVS, Accredo и Walgreens лидировали на рынке специализированных аптек (SP) по выручке в 2014 году, в отношении SP и специализированных дистрибьюторов (SD) происходят постоянные изменения в результате слияний и поглощений. Сеть SP / SD имеет общие сильные стороны, такие как «всестороннее клиническое управление, скоординированный / комплексный уход и ранний ограниченный успех сети распространения» и общие слабые стороны, «отсутствие возможности настраивать услуги, плохой опыт интеграции и результаты, а также напряженная фармацевтика. связи". BioScrip была приобретена Walgreens в 2012 году. Были приобретены специализированные компании, такие как Genzyme и MedImmune, которые переходят на новую бизнес-модель.

Специализированные хабы

По словам Николаса Баста, к 2013 году в специализированной фармацевтике произошла «волна новых структур», называемых централизованными услугами, «механизмами, с помощью которых производители могут удерживать контроль над рынком». «Крупнейшие и старейшие из этих организаций» - это «ответвления страховых компаний или [менеджеров по работе с аптеками] PBM, таких как комбинация Accredo и CuraScript в Express Scripts (обе специализированные аптеки) и HealthBridge (поддержка врачей и пациентов). UnitedHealth, страховая компания управляет OptumRx, PBM, в котором есть специализированное подразделение. У Cigna есть Tel-Drug, аптека с доставкой по почте и система поддержки ". Баста описал, что хабы существуют примерно с 2002 года, «начинали как« центры возмещения расходов »», обычно предоставляемые производителями в качестве услуги, чтобы помочь пациентам и поставщикам ориентироваться в процессе получения разрешения на использование дорогостоящих специализированных методов лечения и компенсации за них ». Отраслевые обозреватели надеются на новаторские усилия Genentech и Genzyme под руководством Анри Термеера , «когда на рынок вышли некоторые из их самых первых биотехнологических продуктов». Специализированные центры предоставляют поддержку по возмещению расходов врачам и пациентам, а также проводят обучение пациентов, включая медицинские горячие линии. добровольное участие в программе и запись в реестр под управлением Программы помощи пациентам.

Доступность специальных лекарств и соблюдение пациентом плана медицинского обслуживания

Согласно исследованию 2007 года, проведенному сотрудниками Express Scripts или его дочерней компании CuraScript, посвященной затратам на специализированные аптеки, если плательщики управляют контролем над затратами за счет доплат с пациентами, существует повышенный риск того, что пациенты откажутся от основных, но дорогих специализированных лекарств. и результаты в отношении здоровья были скомпрометированы. В 2007 году эти исследователи предложили принять формуляры и другие традиционные инструменты управления наркотиками. Они также рекомендовали программы управления использованием специальных лекарств, которые определяют планы лечения и улучшают соблюдение режима амбулаторного лечения.

Споры по поводу инфляции цен

К 2010 году Alexion Pharmaceuticals «s Soliris , считался самым дорогим лекарством в мире.

В статье 2012 года в New York Times журналист Эндрю Поллак описал, как Дон М. Бейли , инженер-механик по образованию, который в мае 2007 года стал временным президентом Questcor Pharmaceuticals, Inc. (Questcor), инициировал новую модель ценообразования для Acthar в Август 2007, когда он был классифицирован FDA как орфанный препарат и специальный препарат для лечения детских спазмов. Биофармацевтическая компания Questcor специализируется на лечении пациентов с «серьезными, трудно поддающимися лечению аутоиммунными и воспалительными заболеваниями». Его основным продуктом является инъекционный препарат Acthar, одобренный FDA, который используется для лечения 19 показаний. В то же время Questcor создала «расширенную сеть безопасности для пациентов, использующих Acthar», предоставила «группу представителей медицинских наук для работы с поставщиками медицинских услуг, которые применяют Acthar», и ограничила распространение среди своего единственного специализированного дистрибьютора, Curascript . Модель ценообразования 2007 года привела «Актар в соответствие со стоимостью лечения других очень редких заболеваний». Стоимость курса лечения в 2007 году оценивалась примерно в «80 000–100 000 долларов». В настоящее время Acthar производится через подрядчика на острове Принца Эдуарда в Канаде. Цена увеличилась с 40 долларов за флакон до 700 долларов и продолжала расти. К 2012 году цена флакона Acthar составляла 28 400 долларов. и в 2013 году считался одним из самых дорогих лекарств в мире.

К 2014 году цена специального препарата Gilead от гепатита С, Совальди или софосбувира , составляла от 84 000 до 168 000 долларов за курс лечения в США и 35 000 фунтов стерлингов в Великобритании в течение 12 недель. Совальди принимает самые важные лекарства Всемирной организации здравоохранения, необходимые в базовой системе здравоохранения, и высокая цена вызывает большие споры. В 2014 году США потратили на лекарства от гепатита С на 742,6% больше, чем в 2013 году.

В сентябре 2015 года Мартин Шкрели подвергся критике со стороны нескольких организаций здравоохранения за получение лицензий на производство старых, не запатентованных жизненно важных лекарств, включая пириметамин (торговая марка Дараприм ), который используется для лечения пациентов с токсоплазмозом , малярией и некоторыми видами рака. , и СПИД , а затем повышение цены на препарат в США с 13,50 до 750 долларов за таблетку, что на 5 455% больше. В интервью Bloomberg News Шкрели заявил, что, несмотря на повышение цен, доплаты пациентов будут ниже, что многие пациенты получат лекарство бесплатно, что компания расширила свою программу бесплатных лекарств и что она продает половину лекарства за один доллар.

Пленные аптеки

В 2015 году агентство Bloomberg News использовало термин «зависимые аптеки» для описания предполагаемых эксклюзивных соглашений, таких как соглашение между специализированной аптекой с доставкой по почте Philodor и Valeant , аптекой с доставкой по почте Linden Care и Horizon Pharma Plc . В ноябре 2015 года компания Express Scripts Holding Co. - крупнейший в США менеджер по выплатам рецептурных лекарств - "удалила аптеку Linden Care LLC с доставкой по почте из своей сети после того, как пришла к выводу, что она распределяла большую часть своих лекарств у Horizon Pharma Plc и не выполняла свои договорные соглашения ". Express Scripts «оценивал другие« зависимые аптеки », которые, по его словам, в основном распространяют лекарства Horizon». В 2015 году специализированные аптеки, такие как «Филидор», обратили внимание на то, сколько времени они потратили на отпуск по рецепту патентованных лекарств, а затем на получение страхового возмещения.

Транс-Тихоокеанское партнерство

По словам Pfenex, биотехнологической компании, работающей на клинической стадии, предложенные условия Транстихоокеанского партнерства, торгового соглашения между двенадцатью странами Тихоокеанского региона , означают, что все страны-участницы должны были принять длительный период защиты исключительных прав на патенты на лекарственные препараты в Соединенных Штатах, составляющий 12 лет. лет для биопрепаратов и специальных лекарств.

Популярная культура

В 1981 году эпизод телесериала « Куинси, я» с Джеком Клагманом в главной роли в роли Куинси под названием «Редко молчит, никогда не слышал» привлек внимание общественности к тяжелому положению детей с сиротскими заболеваниями. В этом эпизоде ​​Джеффри, мальчик с синдромом Туретта , умер, упав из здания. Доктор Артур Чиотти ( Майкл Константин ), врач, который годами исследовал синдром Туретта, хотел изучить мозг Джеффри, чтобы обнаружить причину и лекарство от этого редкого заболевания. Он объяснил Куинси, что фармацевтические компании, подобные той, в которой он работал, не заинтересованы в проведении исследований, потому что так мало людей страдают от них, что это не является финансово жизнеспособным. В 1982 году еще один эпизод «Дай мне свою слабость» Клугман в роли Куинси свидетельствовал перед Конгрессом, пытаясь добиться принятия Закона о снадобьях для сирот. Его тронула дилемма молодой матери с миоклонусом .

дальнейшее чтение

использованная литература